北京大學研究人員近日在英國期刊《自然·生物技術》雜志在線發表研究論文，首次報道了一種新型的核糖核酸(RNA)單堿基編輯技術。利用該技術，研究人員在一系列疾病相關基因轉錄本中實現了高效、精準的編輯。該技術的建立為生命科學基礎研究和疾病治療提供了一種全新的工具。

　　RNA是存在于生物細胞以及部分病毒、類病毒中的遺傳信息載體。課題組在研究中首次發現，只需轉入一條特殊設計的“向導”RNA，就能夠通過招募細胞內源的蛋白對目標RNA上特定的腺苷酸產生高效精準的編輯，并不需要引入任何外源效應蛋白。這種新型RNA編輯技術被命名為LEAPER。

　　課題組表示，LEAPER充分利用了細胞中天然存在的機制：僅用一條RNA就實現了精確高效的RNA單堿基編輯，從而避免了任何由于表達外源效應蛋白而引起的各種潛在問題，因而是一種較為安全的基因編輯工具。

　　“這種新型的基因編輯技術在科學研究和疾病治療中顯示出可觀的優勢與潛能，同時也為發展基于細胞內源機制的基因編輯技術指明了方向。”課題組專家，北京大學生命科學學院、北京大學生物醫學前沿創新中心研究員魏文勝說。